O professor da Escola de Enfermagem Alfredo Pinto (EEAP) Roberto Carlos Lyra da Silva participou da 13ª edição do Fórum Brasileiro sobre Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (Faff 2025), realizado entre 14 e 18 de setembro, em Belo Horizonte (MG).

No evento, o docente apresentou os resultados de sua pesquisa para mapear a jornada de pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) no estado do Rio de Janeiro, representando o Laboratório de Avaliação Econômica e de Tecnologias em Saúde (Laets) da UNIRIO, sob sua liderança. O estudo foi feito em parceria com o Instituto de Hematologia do Rio de Janeiro (Hemorio) e a Clínica Piquet Carneiro, da Universidade do Estado do Rio de Janeiro (Uerj), e com apoio da farmacêutica Roche Brasil.

A HPN é uma doença rara, que acomete aproximadamente 63 a cada 100 mil indivíduos, caracterizada pelo ataque do sistema imunológico às hemácias do próprio organismo. “Com o rompimento dessas células, o paciente passa a eliminar hemoglobina pela urina”, aponta Lyra. A causa da doença ainda é desconhecida.

Participaram da pesquisa pacientes, cuidadores e profissionais de saúde – entre médicos, enfermeiros e farmacêuticos –, dos dois centros de infusão da rede pública de saúde da cidade do Rio de Janeiro que são referência para o tratamento da doença. A proposta do estudo foi investigar a trajetória dos participantes, desde o diagnóstico até o momento em que começam a receber o tratamento pelo SUS – a chamada “jornada do paciente”.

Segundo o professor, por tratar-se de uma doença rara, há um retardo diagnóstico que provoca o agravamento do quadro. “Aos primeiros sinais e sintomas, o paciente procura o serviço médico e passa por diversos especialistas, até dar a sorte de chegar a um hematologista que conheça a HPN”, revela. “Quando isso ocorre, muitos anos já se passaram, e a pessoa já teve uma série de impactos clínicos e sociais”, completa, salientando que os sintomas representam um desafio à realização de atividades cotidianas, como o trabalho, pois incluem cansaço, anemia, perda de peso e falta de ar, entre outros.

O tratamento exige o uso dos chamados “inibidores de C5”, grupo de medicamentos imunobiológicos cuja função é bloquear a via bioquímica que torna as hemácias vulneráveis à ação dos anticorpos. A administração é intravenosa e o paciente deve comparecer duas vezes por mês a um centro de infusão para receber o medicamento. Cada dose custa cerca de R$20 mil. Para ter direito ao tratamento, é preciso atender a uma série de critérios de elegibilidade determinados por diretrizes terapêuticas.

Desafios

O estudo utilizou as abordagens de Design Thinking e Matriz CSD para organizar insights coletados, abrangendo o pré-diagnóstico, o diagnóstico e o tratamento da HPN. O Design Thinking é uma metodologia que estimula a inovação e a criatividade no processo de busca de soluções para um problema. Já a sigla CSD significa “Certezas, Suposições e Dúvidas”. “Utilizamos essa matriz para que os participantes pudessem categorizar o que é conhecido, o que é hipotético e o que precisa ser investigado, promovendo uma melhor compreensão partilhada e ações mais eficazes para melhorar a experiência dos pacientes com HPN”, destaca o autor.

Os resultados evidenciam um percurso marcado por retardo diagnóstico, desigualdades no acesso ao tratamento, sobrecarga física e emocional e alto impacto econômico – ainda que o uso de inibidores de C5 gere percepções positivas a respeito da qualidade de vida após sua introdução. De acordo com Lyra, é preciso descentralizar os centros de infusão, ampliando a oferta de tratamento para regiões afastadas dos grandes centros urbanos. "Atualmente, apenas duas unidades de saúde da rede pública administraram os medicamentos em todo o estado do Rio de Janeiro, ambas localizadas na capital, o que dificulta o acesso a pacientes do interior do estado", salienta.

Lyra aponta, ainda, a necessidade de investimento em “capacitação profissional em atenção primária, maior agilidade na incorporação de novas tecnologias terapêuticas e reorganização logística do cuidado, com vistas a reduzir o sofrimento evitável e promover equidade na jornada de pacientes com HPN no SUS”. O docente fez a exposição oral da pesquisa na seção científica do evento. O trabalho foi apresentado, também, na seção de temas livres, em formato de pôster.

Docente enfatizou a necessidade de mudanças para reduzir o sofrimento evitável e promover a equidade no acesso ao tratamento (Foto: Divulgação)